Was selten ist, wird häufig kaum beachtet. Das ist bei seltenen Krankheiten nicht anders, wobei hier der Begriff trügerisch ist, denn bei einer Prävalenz von weniger als einer von 2000 Personen ist zwar die einzelne Krankheit selten, nicht aber die Gesamtzahl der Betroffenen. So sind alleine in der Schweiz rund 500 000 Menschen von den Folgen einer seltenen Krankheit ­betroffen. Rund 75% der seltenen Krankheiten werden im Kindesalter entdeckt. Die Krankheiten wirken sich ­dabei nicht nur auf die betroffenen Kinder aus, sondern auch auf ihre Familie, die berufliche Situation der Eltern und ihr Umfeld. Arzt-, Spital- und Therapie­­besuche sind oft an der Tagesordnung, und viele der Betroffenen benötigen lebenslang Unterstützung.